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CTX310 es una terapia genética experimental que utiliza la tecnología CRISPR-Cas9 para reducir significativamente el colesterol LDL y los triglicéridos con una sola infusión.
¿Qué es CTX310 y cómo actúa?
CTX310 es una terapia de edición genética in vivo que se dirige al gen ANGPTL3, responsable de regular varios lípidos en la sangre. Personas con mutaciones naturales que inactivan ANGPTL3 presentan niveles bajos de colesterol y triglicéridos, así como menor riesgo cardiovascular, lo que convierte a este gen en un objetivo terapéutico prometedor.
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La terapia emplea nanopartículas lipídicas para transportar al hígado un paquete de ARN mensajero (mRNA) que codifica la proteína Cas9 y una guía específica para cortar el ADN del gen ANGPTL3. Al desactivar este gen, el hígado produce menos ANGPTL3, lo que reduce de forma duradera el colesterol LDL y los triglicéridos.
Resultados del ensayo clínico fase 1
Un ensayo clínico publicado en The New England Journal of Medicine reveló que una sola dosis de la terapia experimental logró reducir en promedio un 49% el colesterol LDL y un 55% los triglicéridos en pacientes tratados.
En un estudio inicial con 15 adultos que presentaban dislipidemias difíciles de tratar, se administró una única infusión intravenosa de CTX310 en dosis ascendentes. A los 60 días, el grupo con la dosis más alta mostró:
- Reducción promedio del 73% en ANGPTL3 circulante (hasta 89% en algunos casos).
- Disminución del 49% en colesterol LDL (máximo 87%).
- Reducción del 55-60% en triglicéridos, especialmente en pacientes con niveles elevados al inicio.
Los niveles comenzaron a bajar en las primeras dos semanas y se mantuvieron estables durante el seguimiento inicial. La edición genética permanente en el hígado podría ofrecer un efecto hipolipemiante duradero, sustituyendo tratamientos diarios como estatinas en pacientes seleccionados.
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Seguridad y consideraciones
El estudio no reportó toxicidades graves ni eventos adversos limitantes de dosis relacionados con CTX310. No se observaron elevaciones significativas en enzimas hepáticas ni complicaciones que requirieran suspender el ensayo. Algunas reacciones relacionadas con la infusión y un caso de elevación transitoria de aminotransferasas se resolvieron en dos semanas.
Sin embargo, la edición genética con CRISPR-Cas9 puede afectar regiones no deseadas del genoma (off-target), con posibles consecuencias a largo plazo. Por ello, la FDA exige un seguimiento de hasta 15 años para monitorear efectos tardíos como daños en el ADN o riesgos de cáncer. Se investigan técnicas más precisas, como la edición de bases, para minimizar estos riesgos.
Perspectivas futuras
Actualmente, se desarrollan ensayos clínicos en fases avanzadas con más participantes y seguimientos prolongados, incluyendo comparaciones con tratamientos convencionales. Si se confirma la seguridad y eficacia, terapias como CTX310 podrían estar disponibles para pacientes con hipercolesterolemias graves o genéticas a principios de la década de 2030, y eventualmente para prevención en adultos jóvenes con alto riesgo cardiovascular.
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El gen ANGPTL3 es un objetivo clave para reducir eventos cardiovasculares como infartos y accidentes cerebrovasculares. Aunque existen otras estrategias en desarrollo, CTX310 destaca por su capacidad de reescribir el gen para lograr un efecto potencialmente permanente.
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